Het onderzoeksproject Oog voor de toekomst heeft financiering ontvangen van de For Wis(h)dom Foundation. Met dit geld gaan onderzoekers aan de slag om blindheid bij kinderen met een zeldzame stofwisselingsziekte te voorkomen.

De For Wis(h)dom Foundation is een stichting die een betekenisvolle bijdrage wil leveren aan onderzoek naar de behandeling van zeldzame ziektes. Dankzij deze donatie kan het WKZ de komende jaren onderzoek doen naar een behandeling voor blindheid bij kinderen die de ziekte van Hurler hebben. Het onderzoeksproject start dit jaar.

De ziekte van Hurler is een ernstige, zeldzame stofwisselingsziekte. In Nederland zijn er op dit moment ongeveer 25 kinderen met deze ziekte. De ziekte van Hurler tast je hersenen, skelet en ogen aan. De hersenaantasting kan gestopt worden door een stamceltransplantatie. Onderzoekers willen weten of ze ook aantasting van andere lichaamsdelen kunnen behandelen met stamceltransplantatie. Helaas blijkt dat de ziekte in de ogen niet is gestopt bij tieners die wel een succesvolle stamceltransplantatie hebben ondergaan. Bij deze tieners gaat het netvlies nog steeds achteruit. Hierdoor zijn ze vaak toenemend nachtblind en slechtziend. Een behandeling voor deze oogziekte is er niet.

In dit project zoeken wetenschappers naar een behandeling voor de oogziekte. Dit doen ze door de ziekte na te bootsen in zebravissen en de vissen vervolgens te behandelen met verschillende soorten gentherapie. De resultaten van de behandelingen worden met elkaar vergeleken om zo de meest effectieve behandeling te vinden. Tegelijkertijd brengen de onderzoekers in kaart hoe de oogziekte verloopt. Zo kunnen we beter begrijpen hoe de ziekte zich ontwikkelt en welke gevolgen dat heeft voor iemands zicht. Die informatie is ook belangrijk voor toekomstige onderzoeken naar behandelingen voor de ziekte van Hurler. Dit project is de eerste stap in het vinden van een effectieve behandeling voor de oogziekte. 

Het team

Het onderzoek wordt uitgevoerd onder leiding van dr. Peter van Hasselt, kinderarts metabole ziekten in het Wilhelmina Kinderziekenhuis en hoofd van het follow-up programma na stamceltransplantatie voor metabole ziekten (waaronder de ziekte van Hurler). Het onderzoeksteam bestaat verder uit dr. Gijs van Haaften, associate professor en expert op het gebied van zebravisonderzoek bij ultra-zeldzame ziektes en prof. dr. Mies van Genderen van het UMC Utrecht en Bartiméus. Zij is oogarts en gespecialiseerd in zeldzame netvliesziekten. Vanuit samenwerkende centra in Manchester en Parijs zullen experts op het gebied van Hurler betrokken zijn bij het onderzoek.

Vrienden UMC Utrecht & Wilhelmina Kinderziekenhuis

Deze onderzoeken kunnen starten dankzij de steun van de For Wis(h)dom Foundation aan Vrienden UMC Utrecht & Wilhelmina Kinderziekenhuis, het goede doel van het (kinder)ziekenhuis. Wilt u meer weten over hoe u onderzoek naar nieuwe behandelingen in het UMC Utrecht vooruit kunt helpen? Kijk hier.