Tijdschrift

Haemophilia (2024)

Auteurs

G.Z.L. Kuppens, K. Fischer, K.P.M. van Galen, et al.

Samenvatting in het Nederlands

• Wat was het doel van het onderzoek?

Het doel van het onderzoek was om te onderzoeken of er sprake was van stapeling van de stollingsfactor 8 (FVIII) na herhaalde toedieningen Wilate rondom operaties, aangezien dit het risico op trombose (bloedstolsels) zou kunnen verhogen.

• Wat hebben we geleerd van dit onderzoek?

Uit dit onderzoek hebben we geleerd dat stollingsfactor 8 (FVIII) en von Willebrand factor (VWF) niet stapelen in het bloed na herhaalde toedieningen. Daarnaast bleek de opbrengstmeting (de meting na de oplaaddosis) beter te zijn dan eerder in de literatuur beschreven, ongeacht het Von Willebrand subtype. Ten slotte hebben we vastgesteld dat het middel een effectieve manier is om bloedingen te voorkomen, zonder dat er trombose is waargenomen bij de patiënten.

• Wat verandert er hierdoor voor de patiënt?

Op dit moment verandert er niet veel voor de patiënt, aangezien wij op de Van Creveldkliniek altijd al nauwkeurig in de gaten houden hoe individuele patiënten reageren op stollingsmedicatie. Wij passen de dosering en frequentie aan waar nodig.

• Wat was de reden om het onderzoek uit te voeren?

Er zijn verschillende behandelingen beschikbaar voor patiënten met de ziekte van Von Willebrand, elk met verschillende concentraties van FVIII en VWF. Ons doel was om te bevestigen dat Wilate een veilige en effectieve optie is voor het behandelen van patiënten, zonder de complicaties van stapeling van stollingsfactoren, zodat we een eenvoudigere en beter voorspelbare behandeling kunnen bieden.

• Hoe is dit onderzocht?

In dit onderzoek hebben wij de gegevens van 125 VCK patiënten met de ziekte van Von Willebrand geanalyseerd die een ingreep hebben ondergaan en hiervoor Wilate hebben gekregen. We hebben de waarden van stollingsfactor 8 (FVIII) en von Willebrand factor (VWF) zowel voor de ingreep als op verschillende tijdstippen na de ingreep gemeten en geanalyseerd.

Link naar het wetenschappelijk artikel:

https://doi.org/10.1111/hae.15079

Summary in English

• What was the aim of the trial?

The aim of the study was to see if there was an accumulation of clotting factor 8 (FVIII) after repeated administration of Wilate around surgery, as this could increase the risk of thrombosis (blood clots).

• What did we learn from this trial?

From this study, we learned that coagulation factor 8 (FVIII) and von Willebrand factor (VWF) do not accumulate in the blood after repeated administration. In addition, the recovery measurement (the measurement after the loading dose) was found to be better than previously described in the literature, regardless of the von Willebrand subtype. Finally, we found that the drug was effective in preventing bleeding, with no thrombosis observed in patients.

• What does this mean for patients?

At the moment, not much will change for the patient, because at the Van Creveld Clinic we already closely monitor how individual patients respond to anticoagulants. We adjust the dosage and frequency if necessary.

• What was the reason for the study?

There are several treatment options for patients with von Willebrand disease, each with different concentrations of FVIII and VWF. We wanted to confirm that Wilate is a safe and effective option for treating patients without the complications of clotting factor accumulation, so that we can offer simpler and more predictable treatment.

• How was this study performed?

In this trial, we analysed data from 125 patients treated at the Van Creveld Clinic with von Willebrand disease who underwent surgery and were given Wilate. We measured and analysed the levels of coagulation factor 8 (FVIII) and von Willebrand factor (VWF) both before surgery and at various times after surgery.

Link to the scientific article:

https://doi.org/10.1111/hae.15079