In het UMC Utrecht is het expertisecentrum voor SMA patiënten gevestigd waar kinderen met de zeldzame erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) worden behandeld. Vandaag heeft het Nederlands Zorginstituut aan de minister voor Medische Zorg geadviseerd om het medicijn Zolgensma® alleen uit het basispakket te vergoeden na onderhandelingen over de prijs én afspraken over een prestatie-afhankelijke betaling aan de fabrikant.
Luister hier naar het NOS interview met hoofd SMA Expertisecentrum Ludo van de Pol
Het UMC Utrecht wil graag dat de hielprik zo snel mogelijk wordt ingevoerd en verder onderzoek doen naar de effecten van de Zolgensma®. Ludo van der Pol is hoofd van SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht: “We kunnen kinderen het beste helpen als we vanuit de hielprik al de diagnose stellen en direct starten met de behandeling. Ook willen wij graag meer onderzoek doen naar de effecten op langere termijn van de medicijnen zoals Zolgensma®.”
In 2019 werd al besloten dat screening op spierziekte SMA in de hielprik komt. Heel belangrijk, want daarmee zijn kinderen met deze zeer ernstige spierziekte snel te behandelen, zodat veel schade is te voorkomen. In het UMC Utrecht, waar het Spieren voor spieren kindercentrum is gevestigd, worden alle kinderen met SMA vanuit het hele land behandeld. Hoe eerder screening op SMA plaatsvindt, hoe beter de behandeling. In maart dit jaar werd duidelijk dat UMC Utrecht baby’s met SMA type 1, voorafgaand aan de officiële vergoeding, al kon behandelen met deze gentherapie. Dit Early Access Programma was bedoeld als overbrugging tot in Nederland duidelijkheid komt over een reguliere vergoedingsregeling. Dat die officiële vergoeding er nu komt, is goed nieuws.
Toch zijn er nog zorgen. Dat dit geneesmiddel SMA voorkomt bij baby’s die de ziekte van hun ouders hebben geërfd en nog geen symptomen hebben, is volgens Nederlands Zorginstituut nog niet zeker. Hiernaar is nog weinig onderzoek gedaan en er is nog geen bewijs dat het effect van Zolgensma® blijvend is. Bovendien is Zolgensma® met een prijs van bijna € 2 miljoen per patiënt het duurste geneesmiddel ter wereld. Daarom adviseert Zorginstituut Nederland aan de minister voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden, na onderhandelingen over de prijs én afspraken over een prestatie-afhankelijke betaling aan de fabrikant.
> Lees het persbericht van Nederlands Zorginstituut
> Lees het persbericht Spierziekten Nederland
